Il medulloblastoma rappresenta il 10 - 20% dei tumori cerebrali e il 30% di quelli localizzati nella fossa cranica posteriore in età pediatrica: il 40% insorge prima dei 5 anni e il 75% prima dei 10 anni.
E’ un tumore embrionale che origina dal neuroectoderma e si sviluppa nel cervelletto (80% nel verme e 20% negli emisferi): ha una notevole tendenza a metastatizzare nel sistema nervoso centrale (SNC), tramite il liquido cefalorachidiano, mentre è rara la disseminazione all'esterno del SNC (midollo osseo, addome).

In più di un terzo dei casi il tumore è metastatico alla diagnosi.
Dal punto di vista clinico l’esordio della malattia è solitamente svelato da turbe dell’equilibrio (atassia) e dai segni legati all’ipertensione endocranica (vomito, cefalea). Altri sintomi possono essere la paralisi dei nervi cranici e alterazioni motorie .
Gli esami di stadiazione iniziale prevedono l’esecuzione di una RMN con studio dell’encefalo e del midollo spinale e l’esame citologico del liquor per ricerca di cellule neoplastiche.

La presenza di metastasi a distanza, la positività del liquor per cellule tumorali, la presenza di anaplasia all’esame istologico e un’asportazione chirurgica incompleta, condizionano sfavorevolmente la prognosi (medulloblastoma ad alto rischio)
A differenza di altri tumori cerebrali il medulloblastoma è un tumore tra i più chemio- e radio-sensibili per cui il trattamento prevede oltre l’asportazione chirurgica della lesione un trattamento chemioterapico e radioterapico.
Per evitare sequele a lungo termine sul piano neurocognitivo, legate prevalentemente all’esposizione alla radioterapia cranio-spinale nei primi anni di vita, si sono sviluppati nuovi protocolli terapeutici (infants) che prevedono l’utilizzo esclusivo della chemioterapia, anche ad alte dosi, evitando la radioterapia nei bambini al di sotto dei 3 anni.